Pitääkö kalliiden lääkkeiden olla niin kalliita

En ole blogissani kovin usein lähtenyt kommentoimaan muiden kirjoituksia, mutta kaksi hienoa blogia viimeisen parin viikon aikana samasta aiheesta ansaitsevat huomiota. Noissa kirjoituksissa arvioidaan vaikean SMA-lihassairauden hoitoon käytettävän nusinerseeni –lääkkeen hyödyllisyyttä. Tuon lääkehoidon vuosikustannus on ensimmäisenä hoitovuotena n. 500 000 euroa ja sen jälkeen potilasta kohden 250 000 euroa vuodessa.

Ville Heiskanen tuo Uuden Suomen blogissaan 21.1.2018 esiin potilaan näkökulman. Hän toteaa mm, että voi olla vaikea käsittää mitä järkeä on maksaa satoja tuhansia lääkkeestä, joka ei paranna. Tautia sairastaville pelkästään nykyisen toimintakyvyn ylläpitävä lääkitys olisi kuitenkin lottovoitto. Osmo Soinivaara kirjoittaa samasta aiheesta Suomen Kuvalehdessä 9.2.2018. Hän toteaa mm, että nusinerseeni-hoidon kustannuksien kattamista varten tarvittavat säästöt tuottaisivat muualla terveydenhuollossa enemmän haittaa, kuin mitä olisivat nusinerseeni-hoidon toteuttamisen tuomat hyödyt sitä tarvitseville potilaille.

Molemmat em. blogit lähtevät siitä ajatuksesta, että nusinerseeni-hoidolle asetettu hinta on oikea ja että siihen ei voida vaikuttaa. Lääketeollisuus pyrkii yleensä saamaan tuotteelleen mahdollisimman korkean hinnan lääkkeelle arvioidun terveystaloudellisen hyödyn mukaisesti. Hinta ei siis perustu lääkkeen tuotantokustannuksiin eikä kovin usein myöskään lääkkeen kehityskustannuksiin. Tuotantokustannuksia vastaava hinta paljastuu, kun lääkkeen patentit umpeutuvat. Silloin lääkkeen hinta putoaa ehkä sadasosaan siitä, mitä se oli patentin voimassaoloaikana. Lääkkeen kehityskustannuksia taas voi laskea melko lailla lääkkeen kliinisen kehitysohjelman potilasmäärästä. Lääkkeen kliininen tutkimusohjelma muodostaa n. 2/3 lääkkeen kehityskustannuksista ja ohjelman todellinen suora kustannus on tyypillisesti n. 10 000 USD per tutkittu potilas. Toki moni kehitysohjelma epäonnistuu ja näidenkin kustannukset pitää jonkun kattaa.

Nusinerseeni on harvinaissairauksien lääke. Sen turvallisuusdata koostuu Euroopan lääkeviraston (EMEA) ilmoituksen mukaan 260 lapsen potilasaineistosta, joista 154 sai hoitoa vähintään vuoden ajan. Yhdysvaltain lääkevalvontaviraston arviointiraportin mukaan tutkimusohjelmassa oli mukana 170 lasta. Karkea arvioni on, että nusinerseenin kliinisen tutkimusohjelman kustannus olisi yhteensä n. 20 milj. USD ja koko kehitysohjelman n. 30 milj. USD. Raportit Yhdysvalloista kertovat, että nusinerseeni -lääkkeen yhden vuosineljänneksen myynti on siellä yli 200 milj. USD. Lääkkeen markkinoille kovalla hinnalla tuova yritys saa siis melkoisen katteen tuotteelle, jota tarvittaisiin vaikeaa lihassairautta sairastavien lasten hoitoon.

Nusinerseeni -lääke on eittämättä innovatiivinen tuote. Hoito perustuu selkäydinnesteeseen ruiskutettavan antisense-oligonukleotidin käyttöön, jolla lisätään SMA-lihastaudissa häviävän proteiinin määrää. Nusinerseeniä ei ole keksinyt sitä markkinoiva lääkeyritys, vaan hoidon keksijäksi voi nimetä prof. Adrian Krainerin tunnetusta yhdysvaltalaisesta Cold Spring Harbor Laboratory -tutkimuslaitoksesta. Prof. Krainerin tutkimuksen rahoittajana oli mm. pieni lääkeyritys sekä yleishyödyllinen ”Cure SMA” -järjestö.

Nusinerseenin tarina on kovin tyypillinen innovatiivisten lääkkeiden nykykehitykselle. Lääkkeen keksijänä ovat lääkeyrityksen ulkopuolisen tutkimuslaitoksen tutkijat. Keksinnön kaupalliset oikeudet siirtyvät ensin pienelle yritykselle, joka myy ne kehitysohjelman alkuvaiheessa melko halvalla rahoituspohjaltaan paljon vahvemmalle lääkeyritykselle. Tuo lääkeyritys toteuttaa kevyen kliinisen tutkimusohjelman ja hakee innovatiiviselle tuotteelle harvinaislääkkeen aseman Euroopassa ja Yhdysvalloissa. Lääkeyritys hinnoittelee sitten tuotteen niin, että sen tuotto on maksimaalinen eli nusinerseenin tapauksessa ainakin satakertainen tehtyyn investointiin nähden. Lääkkeen saadessa myyntiluvan alkavat lääkettä tarvitsevien potilaiden järjestöt painostaa päättäjiä lääkkeen saamiseksi kansallisiin hoito-ohjelmiin. Roiston roolia tarjotaan julmille päättäjille, jotka eivät uutta kallista tuotetta halua maksaa. Oikeampi roiston rooli pitäisi ehkä antaa lääkeyritykselle, joka hinnoittele tuotteensa niin törkeän kalliiksi, että valtaosalle sairaista lapsista ei hoitoa voida kustantaa.

EU-komission asiantuntijaryhmä, jonka jäsenenä olen, julkaisi 9.2.2018 oman suosituksensa toimenpiteistä, joita Euroopan unionin pitäisi tehdä innovatiivisten lääkkeiden kalliiden hintojen suhteen (http://ec.europa.eu/newsroom/sante/newsletter-specific-archive-issue.cfm?newsletter_service_id=327&newsletter_issue_id=7191&page=1&fullDate=Sun%2002%20Sep%202018&lang=default). Vaikka olen itse keksijänä kymmenessä lääkepatentissa, kannatan henkilökohtaisesti WHO:n ehdotusta lääkkeiden patenttisuojan keston liittämisestä lääkkeen tuottoon. Jos lääke tuottaa jo ensimmäisenä markkinoille tulon vuotena sen kehityskustannukset satakertaisena takaisin, on kohtuutonta suojata lainsäädännöllä tuotteen korkeaa hinnoittelua patentilla 15 vuoden ajaksi. Tärkeää olisi myös avata lääkkeiden kehitys- ja tuotantokustannuksia osana lääkkeen myyntilupa- ja hinnoitteluprosessia.

Suomessa lääketeollisuus palkkasi juuri päälobbarikseen Kokoomuksen kansanedustajan. Hänellä riittää varmasti töitä sen perustelemiseksi, miksi yhteiskunnan pitäisi jatkossa suojata yliopistossa innovoidun tuotteen yksinoikeudella tapahtuvaa myyntiä monikansallisen lääkeyrityksen toimesta sellaisilla hinnoilla, että suurella osalla hoitoa tarvitsevista potilaista ei koskaan tule olemaan mahdollisuutta uutta hoitoa saada. 

LasseLehtonen
Kokoomus Espoo

Toimin Helsingin ja Uudenmaan sairaanhoitopiirin diagnostiikkajohtajana ja Helsingin yliopiston terveysoikeuden professorina. Olen osallistunut terveydenhuollon kehittämiseen mm. Sosiaali- ja terveysministeriön asettamassa sote-uudistuksen valmistelun ja toimeenpanon tuen asiantuntijaryhmässä sekä Euroopan unionin komission eurooppalaisen terveydenhuollon kehittämisen asiantuntijaryhmässä (EXPH). Jaan tässä blogissa tietoa ja omia ajatuksiani suomalaisen terveydenhuollon tilanteesta ja tulevaisuuden näkymistä.

Ilmoita asiaton viesti

Kiitos!

Ilmoitus asiattomasta sisällöstä on vastaanotettu